遺伝子治療は、もともと、特定の遺伝子が欠損していたり、遺伝子に異常がある先天的な病気に対して、正常な遺伝子を導入して治療することを目的に始められたものです。

しかし徐々に遺伝病だけでなく、エイズなど後天性の病気に対する遺伝子治療が盛んになり、現在では遺伝子治療の対象はガンが中心となっています。

遺伝子治療は、遺伝性の病気をもった人の細胞へ、正常な人の遺伝子をコピーして挿入する治療法です。

つまり、遺伝子それ自体を治療するのでなく、病気の治療に遺伝子を利用するということで、遺伝子のコピーはPCR法を用いると簡単につくることができます。

遺伝子の挿入

遺伝子の挿入にあたっては、いったん正常なDNAをウイルスに挿入したのち、そのウイルスを患者さんの細胞に感染させると、正常な遺伝子が患者さんの細胞の核へ入ることができます。

もうひとつは、正常のリポソーム（タンパク質の合成工場）という袋を患者さんの細胞のなかへ取り込ませ、正常な遺伝子を患者さんの細胞の核に入れる方法です。

またアンチセンス技術という変わった方法もあります。これは異常な遺伝子を修正するのではなく、そのスイッチを切って異常な遺伝子が機能できなくする方法です。

このように患者さんの細胞に正常な遺伝子を挿入すると、ほとんどの遺伝性の病気は劣性のため、挿入された遺伝子が優位に働くのです。

遺伝しない遺伝子治療

通常、この治療はその患者さんだけに有効で、次の世代に影響することはありません。

しかしこの遺伝子が患者さんの卵子や精子に挿入された場合には、次の世代に受け継がれますから、慎重に対応する必要があります。

一方、現在盛んになってきた移植手術に際し、移植する臓器の遺伝子を改変しようとする研究が盛んになっています。

もし移植する臓器の遺伝子を変化させることができれば、移植をうけた患者さんは一生免疫抑制薬を服用せずにすむはずです。このためこの分野には各方面からホットな研究が集中しています。